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隔着肚皮做治疗?基因疗法为胎儿治疗罕见脑病

发布时间:2019-07-13 08:45:55 编辑:育儿话题阅读次数:

据英国“卫报”近日报道,美国科学家被称为“奥尼科尔曼综合征”,一种罕见的脑部疾病开发出一种新的基因疗法,他们尝试修复基因突变在胎儿的大脑来治疗这种严重的疾病的。

据介绍,每1.50000个出生的婴儿中就有一个奥尼科尔曼综合征。这样的孩子通常更小的大脑,行走和睡眠都会有问题。而这些婴儿可能永远不说一句话。

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这种基因疗法从未尝试。它需要医生成无害病毒注射进入胎儿的大脑,病毒将感染的神经元和送出一个分子遗传缺陷可被校正。试验表明,这种疗法是围绕着孕中期最有效,孕中期胎儿的大脑仍处于发展的初期阶段。

神经生物学家在北卡罗莱纳州,马克大学(MarkZylka)说,“我们认为这种做法如果不彻底治愈(奥尼圣日耳曼综合征),是一种治疗,这取决于注射时上。“

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据介绍,在每个基因完善的人力遗传密码中有两个副本,分别来自父亲和母亲的。但不是两个基因拷贝始终处于激活状态。大脑的正常的发展过程中,从印迹基因UBE3A的妈妈通常活跃,并从他的父亲是在睡眠状态。奥尼与科尔曼综合征患儿UBE3A基因缺失或突变是指完全灭活UBE3A。

据报道,对小鼠的研究表明,UBE3A基因疗法实施的子宫,胎儿,可以激活大脑的关键部位。后续的研究表明,人的大脑细胞在培养皿中有效。马克说,“这确实增加基因疗法对人类的可能性。“

它从来没有研究直接注射胎儿大脑的基因治疗。但马克认为,如果未来的研究进展顺利,他的治疗很可能是一个重要的第一步,以促进其他更常见的情况,如自闭症的某些形式的治疗。他说:“这些在神经发育障碍的大脑发育是由突变引起不正常的,对于许多疾病,它可能是早,很早就介入的最佳时机。“

奥尼Germain的综合征可以在第一个10周的妊娠被检测到,但存在用于检测孕妇没有可行的治疗方法。马克说:“谁得到确诊孕妇,但做任何事情,那一刻他们不得不做出非常艰难的决定。这(基因疗法)可以给他们另一种选择,以提供。

邓廷

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